ലോസ് ആഞ്ചലസ്: കോശത്തിലെ ഡിഎൻഎ (ഡീ ഓക്സിറൈബോ ന്യൂക്ലിയിക് ആസിഡ്) ശരീരത്തിൽവച്ചുതന്നെ മാറ്റിമറിക്കുന്ന (എഡിറ്റിംഗ്) ചികിത്സ പരീക്ഷണത്തിൽ. പാരന്പര്യരോഗങ്ങൾ അടക്കം ഒട്ടനവധി പ്രശ്നങ്ങൾക്കു ചികിത്സകണ്ടെത്താൻ ഇതിന്റെ വിജയം സഹായിക്കും.
ജനിതക ചികിത്സയിൽ വഴിത്തിരിവ് കുറിക്കുന്നതാണിത്. ഇതുവരെ പരീക്ഷണശാലയിൽ കോശകേന്ദ്രത്തിലെ ജീൻ പരിഷ്കരിച്ചിട്ടു ശരീരത്തിലേക്കു നൽകിയുള്ള ജനിതക ചികിത്സയാണുണ്ടായിരുന്നത്.
കലിഫോർണിയയിലെ ഓക്ലൻഡിൽ ബ്രയൻ മഡ്യൂ എന്ന നാല്പത്തിനാലുകാരനിൽ പുതിയ രീതി തിങ്കളാഴ്ച പരീക്ഷിച്ചു. ഒരു മാസം കഴിഞ്ഞാലേ വിജയിച്ചോ എന്നറിയാനാകൂ.
ചികിത്സ ഇങ്ങനെ
തിങ്കളാഴ്ച ഡോക്ടർമാർ ചെയ്തത് ഇതാണ്: മഡ്യൂവിന്റെ കോശകേന്ദ്രത്തിലെ ജീനിൽ മാറ്റം വരുത്താനുള്ള തിരുത്തൽ ജീനിന്റെയും ഡിഎൻഎയിൽ തിരുത്തേണ്ട ഭാഗം മുറിച്ചുമാറ്റാനുള്ള ജനിതക കത്രികയുടെയും ശതകോടിക്കണക്കിനു പതിപ്പുകൾ രക്തത്തിലേക്കു നൽകി. ഇവ കരളിലെത്തി നിർദിഷ്ട എൻസൈം ഉണ്ടാകേണ്ട കോശങ്ങളിലെ ജീനുകളിൽ ‘ശസ്ത്രക്രിയ’ നടത്തി ഉപയോഗശൂന്യമായ ഭാഗം നീക്കിക്കളയും. തുടർന്ന് ആ ജീനുകളിൽ പ്രവർത്തിക്കുന്ന തിരുത്തൽ ജീൻ, നിർദിഷ്ട എൻസൈം ഉണ്ടാക്കാവുന്ന തരത്തിലാക്കി ജീനിനെ മാറ്റുന്നു.
കരളിലെ ഒരുശതമാനം കോശങ്ങളിൽ മാറ്റം വരുത്താനായാൽ മഡ്യൂവിന്റെ കാര്യം രക്ഷപ്പെടും. പിന്നീടു ചികിത്സ തുടരേണ്ടിവരില്ല.ഇതുവരെ 26 ശസ്ത്രക്രിയ വേണ്ടിവന്നിട്ടുണ്ട് മഡ്യൂവിന്. ഹണ്ടർ സിൻഡ്രം ഉള്ളവർക്കു ജലദോഷം വിട്ടുമാറില്ല. കേൾവി കുറയും. മുഖം കോടും. ഹൃദ്രോഗം ബാധിക്കും. ശ്വാസതടസമുണ്ടാകും. തൊലിയിലും കണ്ണിലും പ്രശ്നങ്ങൾ ഉണ്ടാകും. അസ്ഥികളിലും സന്ധികളിലും തകരാർ വരും. മസ്തിഷ്കം ദുർബലമാകും; ഓർമ നശിക്കും. ഇവ പലതും മൂലമാണു ശസ്ത്രക്രിയ വേണ്ടിവന്നത്. നിർദിഷ്ട കോശങ്ങളിൽ മാത്രമേ തിരുത്തൽ ജീനുകളും കത്രികകളും പ്രവർത്തിക്കൂ എന്ന് ഉറപ്പാക്കിയിട്ടുണ്ടെന്നാണു ഡോക്ടർമാർ അവകാശപ്പെട്ടത്. വിജയിച്ചാൽ ചികിത്സയില്ലാത്ത പല രോഗങ്ങൾക്കും പരിഹാരമാകും. സംഗാമോ തെറാപ്യൂട്ടിക്സ് എന്ന കന്പനിയാണു പരീക്ഷണം നടത്തുന്നത്.
ഹണ്ടർ സിൻഡ്രം
ഹണ്ടർ സിൻഡ്രം എന്ന രോഗാവസ്ഥയാണു മഡ്യൂവിന്. ചിലയിനം കാർബോഹൈഡ്രേറ്റുകൾ വിഘടിപ്പിച്ചു ഗ്ലൂക്കോസ് ആയി മാറ്റാനുള്ള എൻസൈം ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്ന ജീൻ മഡ്യൂവിന്റെ കോശങ്ങളിൽ ഇല്ല. ഇതുമൂലം അത്തരം കാർബോഹൈഡ്രേറ്റുകൾ ശരീരകോശങ്ങളിൽ അടിഞ്ഞുകൂടി വേറെ നിരവധി രോഗങ്ങൾ ഉണ്ടാക്കുന്നു. ഇല്ലാത്ത എൻസൈം ആഴ്ചതോറും രക്തത്തിലേക്കു നൽകി ചികിത്സ തുടരണമെങ്കിൽ നാലുലക്ഷം ഡോളർ (2.6 കോടി രൂപ) പ്രതിവർഷം വേണം. അപ്പോഴും കാർബോഹൈഡ്രേറ്റ് അടിഞ്ഞ് മസ്തിഷ്ക കോശങ്ങളും ന്യൂറോണുകളും നശിക്കുന്നതു തടയാനാവില്ല.
ജനിതക ചികിത്സയിൽ വഴിത്തിരിവ് കുറിക്കുന്നതാണിത്. ഇതുവരെ പരീക്ഷണശാലയിൽ കോശകേന്ദ്രത്തിലെ ജീൻ പരിഷ്കരിച്ചിട്ടു ശരീരത്തിലേക്കു നൽകിയുള്ള ജനിതക ചികിത്സയാണുണ്ടായിരുന്നത്.
കലിഫോർണിയയിലെ ഓക്ലൻഡിൽ ബ്രയൻ മഡ്യൂ എന്ന നാല്പത്തിനാലുകാരനിൽ പുതിയ രീതി തിങ്കളാഴ്ച പരീക്ഷിച്ചു. ഒരു മാസം കഴിഞ്ഞാലേ വിജയിച്ചോ എന്നറിയാനാകൂ.
ചികിത്സ ഇങ്ങനെ
തിങ്കളാഴ്ച ഡോക്ടർമാർ ചെയ്തത് ഇതാണ്: മഡ്യൂവിന്റെ കോശകേന്ദ്രത്തിലെ ജീനിൽ മാറ്റം വരുത്താനുള്ള തിരുത്തൽ ജീനിന്റെയും ഡിഎൻഎയിൽ തിരുത്തേണ്ട ഭാഗം മുറിച്ചുമാറ്റാനുള്ള ജനിതക കത്രികയുടെയും ശതകോടിക്കണക്കിനു പതിപ്പുകൾ രക്തത്തിലേക്കു നൽകി. ഇവ കരളിലെത്തി നിർദിഷ്ട എൻസൈം ഉണ്ടാകേണ്ട കോശങ്ങളിലെ ജീനുകളിൽ ‘ശസ്ത്രക്രിയ’ നടത്തി ഉപയോഗശൂന്യമായ ഭാഗം നീക്കിക്കളയും. തുടർന്ന് ആ ജീനുകളിൽ പ്രവർത്തിക്കുന്ന തിരുത്തൽ ജീൻ, നിർദിഷ്ട എൻസൈം ഉണ്ടാക്കാവുന്ന തരത്തിലാക്കി ജീനിനെ മാറ്റുന്നു.
കരളിലെ ഒരുശതമാനം കോശങ്ങളിൽ മാറ്റം വരുത്താനായാൽ മഡ്യൂവിന്റെ കാര്യം രക്ഷപ്പെടും. പിന്നീടു ചികിത്സ തുടരേണ്ടിവരില്ല.ഇതുവരെ 26 ശസ്ത്രക്രിയ വേണ്ടിവന്നിട്ടുണ്ട് മഡ്യൂവിന്. ഹണ്ടർ സിൻഡ്രം ഉള്ളവർക്കു ജലദോഷം വിട്ടുമാറില്ല. കേൾവി കുറയും. മുഖം കോടും. ഹൃദ്രോഗം ബാധിക്കും. ശ്വാസതടസമുണ്ടാകും. തൊലിയിലും കണ്ണിലും പ്രശ്നങ്ങൾ ഉണ്ടാകും. അസ്ഥികളിലും സന്ധികളിലും തകരാർ വരും. മസ്തിഷ്കം ദുർബലമാകും; ഓർമ നശിക്കും. ഇവ പലതും മൂലമാണു ശസ്ത്രക്രിയ വേണ്ടിവന്നത്. നിർദിഷ്ട കോശങ്ങളിൽ മാത്രമേ തിരുത്തൽ ജീനുകളും കത്രികകളും പ്രവർത്തിക്കൂ എന്ന് ഉറപ്പാക്കിയിട്ടുണ്ടെന്നാണു ഡോക്ടർമാർ അവകാശപ്പെട്ടത്. വിജയിച്ചാൽ ചികിത്സയില്ലാത്ത പല രോഗങ്ങൾക്കും പരിഹാരമാകും. സംഗാമോ തെറാപ്യൂട്ടിക്സ് എന്ന കന്പനിയാണു പരീക്ഷണം നടത്തുന്നത്.
ഹണ്ടർ സിൻഡ്രം
ഹണ്ടർ സിൻഡ്രം എന്ന രോഗാവസ്ഥയാണു മഡ്യൂവിന്. ചിലയിനം കാർബോഹൈഡ്രേറ്റുകൾ വിഘടിപ്പിച്ചു ഗ്ലൂക്കോസ് ആയി മാറ്റാനുള്ള എൻസൈം ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്ന ജീൻ മഡ്യൂവിന്റെ കോശങ്ങളിൽ ഇല്ല. ഇതുമൂലം അത്തരം കാർബോഹൈഡ്രേറ്റുകൾ ശരീരകോശങ്ങളിൽ അടിഞ്ഞുകൂടി വേറെ നിരവധി രോഗങ്ങൾ ഉണ്ടാക്കുന്നു. ഇല്ലാത്ത എൻസൈം ആഴ്ചതോറും രക്തത്തിലേക്കു നൽകി ചികിത്സ തുടരണമെങ്കിൽ നാലുലക്ഷം ഡോളർ (2.6 കോടി രൂപ) പ്രതിവർഷം വേണം. അപ്പോഴും കാർബോഹൈഡ്രേറ്റ് അടിഞ്ഞ് മസ്തിഷ്ക കോശങ്ങളും ന്യൂറോണുകളും നശിക്കുന്നതു തടയാനാവില്ല.